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再生医学疗法在治疗遗传缺陷中的应用(转载)

1840    2017-11-22    发布者:中国测试杂志社    来源:知乎

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两年前,科学家们为一名7岁的叙利亚男孩进行了超大面积的换肤手术。这名男孩因一种可怕的遗传缺陷导致全身约80%的皮肤脱落,伤口无法愈合。所幸,再生医学的疗法最终改变了这名男孩的命运。

由于失去了80%的皮肤,男孩身上尽是无法愈合、甚至已经感染的伤口,只能依靠吗啡暂时缓解疼痛,这已经是其在德国的主治医生尝试过多种治疗方法未果后唯一的选择。这种罕见的遗传疾病名为大疱性表皮松懈症(EB),因基因LAMC2、LAMA3或LAMB3发生突变所致。这三种基因能生产层粘连蛋白,这种蛋白质能使皮肤的表层和真皮层粘连在一起。因此,不幸祸患此病的患者会因为极其微小的碰撞和摩擦而浑身长满水泡,以致破损溃烂。据资料显示,40%的患者会在患病1年内死亡。  主治医生曾想过从男孩的父亲身上取下部分皮肤进行移植,但因各种排斥反应方案以失败告终。作为最后的希望,医务人员不得不向意大利科学家——再生医疗领域的先驱Michele De Luca求助。Michele领导的团队曾在实验室条件下成功将基因编辑后的皮肤再次移植至部分躯体,比如腿部的一小部分皮肤。“但如此大面积的换肤手术,还是第一次”,Michele心里也很忐忑,“患者几乎失去了所有的表皮。”

首先,医生取下一小部分男孩身上尚存的正常皮肤作为样本,利用基因编辑技术在皮肤细胞核中修正LAMB3基因。由于皮肤中有对应的干细胞,我们的皮肤表皮一直在不停地更新,大概每个月就能完全更新一遍,医务人员正是利用这一点,在实验室中通过小部分的表皮样本,再生出了足够换肤术所用的皮肤。2015年秋天,在经历了两场手术之后,新的表皮终于被成功地移植至男孩的身体,如同拼布一般包裹住了患者的整个躯体。一个月之后,植入的表皮就和更深层的皮肤融为一体。  两年过去了,我们不仅等来了论文,还迎来了另一个好消息:到目前为止,男孩的皮肤十分健康,已经回到学校上课,甚至还能参加课外活动踢足球。如果因意外皮肤受伤,也能同正常人一样自己愈合。

但是,研究人员同时指出,利用基因编辑修正皮肤细胞也有潜在的风险,比如有可能增加患皮肤癌的风险。因此,这种再生治疗是否能长期安全有效还需进一步经受时间的考验。但科学家们坚信,这种治疗方法一定会在将来治愈更多的严重皮肤问题。  基因编辑在广义上属于包括转基因在内的基因修饰技术。除了体外培育基因修饰过的皮肤外,近日美国加州大学旧金山分校还完成了首次体内编辑治疗,通过病毒运载锌指蛋白和正常基因进入肝部,治疗一位亨特氏综合征患者。  该疗法如果能证明成功,今后的基因治疗将不在需要体外编辑培养细胞,而是可以直接编辑人体自身细胞。那时,基因疗法或许会成为常规的医疗技术。



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